最近，来自美国宾夕法尼亚大学的研究人员发现靶向一种对肿瘤生长非常关键的酶能够帮助对抗癌症，该研究将有助于开发抑制黑色素瘤、胰腺癌和结直肠癌生长的新药物。相关研究结果在线发表在国际学术期刊Cancer Discovery上。
这个叫做PPT1的酶分子能够控制mTOR分子的活性和细胞自噬过程，而mTOR和自噬都对癌细胞的生长和存活有重要调节作用。美国FDA已经批准了许多靶向mTOR的药物用于癌症病人的治疗，但是靶向mTOR的药物通常会激活细胞自噬导致肿瘤对药物产生抵抗。
“我们在这项研究中了解到mTOR和自噬并非向之前研究报道的那样完全对立。它们实际上也是互补的，因为自噬能够为细胞提供营养成分，而mTOR则可以利用这些营养成分帮助癌细胞生长，不过当细胞不需要自噬过程提供营养的时候mTOR就会将其关闭。”文章作者Ravi K. Amaravadi教授这样表示。
研究人员找到一种叫做DQ661的药物能够有效靶向PPT1这个酶分子，同时阻断mTOR和细胞自噬，该研究表明通过这种方法靶向PPT1有望改善癌症病人的治疗效果。DQ661实际上是抗疟疾药物quinacrine的二聚体形式，而据研究人员介绍，两个单体中间的连接物以及两个单体如何连接在一起对于药物的作用发挥至关重要，在这项研究中他们药物进行了特殊的化学处理使其能够特异性靶向溶酶体上的PPT1分子。
虽然临床前实验表明这种方法有比较好的效果，但是仍然需要对这种药物进行进一步的优化使其更适合人类病人，他们将在这方面付出更多努力。（生物谷Bioon.com）
原始出处：
Vito W. Rebecca et al, A unified approach to targeting the lysosome's degradative and growth signaling roles., Cancer Discovery (2017). DOI: 10.1158/2159-8290.CD-17-0741
