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《IDH1抑制剂Tibsovo获美国FDA批准》

  • 来源专题：重大新药创制—研发动态
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2019-10-14

  • Ivosidenib获FDA批准用于异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)基因突变的复发或难治性急性粒细胞白血病（AML）治疗。Tibsovo是一种异柠檬酸脱氢酶-1抑制剂，FDA批准本品是根据一项开放标签的单臂临床试验（NCT02074839）的结果，174名IDH1突变的复发或难治性AML患者参与了试验，中位随访时间为8.3个月，32.8%的患者获得完全缓解（无疾病迹象且血细胞计数完全恢复）或部分血液恢复的完全缓解（无疾病迹象且血细胞计数部分恢复），中位缓解持续时间为8.2个月。AML是一种进展快速的血液瘤，据美国国家癌症研究所估计，2018年将有19520人被诊断为AML，其中10670人将死于该病。

  • 原文来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-treatment-patients-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-who
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  • 《治疗特定白血病 首款IDH1抑制剂Tibsovo获FDA批准》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-07-25
    • 近日，癌症生物制药公司Agios Pharmaceuticals宣布，其抗癌药TIBSOVO（ivosidenib）获得美国FDA的批准，用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者，Tibsovo是一种针对IDH1酶的口服靶向抑制剂，此次批准，使Tibsovo成为首个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。 AML的特征是疾病进展迅速，是成人中最常见的急性白血病，每年在美国估计约有20，000例新发病例，大多数AML患者最终会复发。R/R AML的预后较差，五年生存率约为27％。对于6-10％的AML患者，IDH1酶突变会阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。 此次FDA批准TIBSOVO？用于具有IDH1突变的R/R AML患者是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验AG120-C-001的临床数据。这项研究包含了174名患者，他们以每日500毫克TIBSOVO？的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。CRh定义为骨髓中<5％的胚细胞没有疾病迹象且外周血计数部分恢复（血小板> 50，000 /微升和ANC> 500 /微升）。 最终的临床结果显示：Tibsovo的CR+CRh率为32.8%（n=57/174，95%CI：25.8-40.3），其中CR率为24.7%（n=43/174，95%CI：18.5-31.8），CRh率为8%（n=14/174，95%CI：4.5-13.1）；CR+CRh中位持续时间8.2个月（95%CI：范围5.6-12个月），达到CR或CRh的患者中，从治疗到获得CR或CRh最佳缓解中位时间2.0个月（范围：0.9-5.6个月）；基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，有41例（37.3%）在基线后56天不依赖RBC和血小板输注；基线时同时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，有38例（59.4%）在基线后56天仍然保持不依赖输注；174例患者中有21例（12%）在接受Tibsovo治疗后接受了干细胞移植。 美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病系主席Hagop M. Kantarjian教授表示：R/R AML患者的治疗选择很少。临床研究表明Tibsovo能够提供强有力的持久缓解，并可以帮助患者实现和保持不依赖输注。对携带IDH突变的AML患者而言，IDH抑制剂代表了一类新的非细胞毒靶向疗法。
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  • 《首款IDH1抑制剂Tibsovo获美国FDA批准，基石药业豪掷30亿元引进中国》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-07-22
    • Agios是美国知名的癌症生物制药公司，是研究细胞代谢治疗癌症和罕见遗传病领域的领导者。近日，该公司抗癌药Tibsovo（ivosidenib）获美国FDA批准，用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。Tibsovo是一种针对IDH1酶的口服靶向抑制剂，此次批准，使Tibsovo成为首个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。 特别值得一提的是，此次Tibsovo获批，对于中国本土成立仅2年的生物医药“独角兽”——基石药业（CStone Pharmaceuticals）也是大好消息。今年6月底，基石药业与Agios签署独家合作与授权协议，获得Tibsovo在大中华区的独家权利。基石药业将负责Tibsovo在大中华区针对血液肿瘤和实体瘤适应症的临床开发和商业化，并将首先专注于AML及胆管癌。根据协议，基石药业将支付一笔1200万美元的预付款，以及不超过4.12亿美元的里程碑付款。此外，基石药业还将基于Tibsovo在大中华区年度净销售额向Agios支付15%-19%的阶梯分成。基石药业将承担Tibsovo在大中华区开发和商业化的全部费用。 Agios首席执行官David Schenkein表示，FDA批准Tibsovo，对我们公司而言、更重要的是对于携带IDH1突变的大约6-10%的AML患者群体而言，是一个令人难以置信的、激动人心的里程碑，这类患者一直在殷切期待着作用机制与传统化疗存在根本性不同的新治疗方案。Tibsovo是我们公司首个拥有完全所有权的药物，也是在不到一年时间内来自我们研发平台的第2个获得批准的药物。 AML是一种血液和骨髓恶性肿瘤，病情发展迅速，该病是成人群体中最常见类型的急性白血病，约占全部急性白血病病例的80%。在美国，每年大约2万例新病例，大多数AML患者病情最终会复发。R/R AML预后很差，5年生存率约为27%。在6-10%的AML患者中，突变的IDH1酶阻碍了正常的造血干细胞分化，导致AML的发生。 此次获批，是基于一项开放标签、单组、多中心、剂量递增、扩展研究（NCT02074839）的数据。研究入组了174例经雅培RealTime™ IDH1伴随诊断试剂盒检测证实为携带IDH1突变的R/R AML成人患者。研究中，Tibsovo起始剂量为每日口服500mg，直至病情进展、出现不可接受的毒性、或接受造血干细胞移植。患者中位年龄67岁（范围：18-87岁），已接受抗癌疗法种类中位数2（范围：1-6），63%患者对先前疗法难治，33%患者是继发性AML。主要终点是完全缓解率（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）之和。CRh定义为骨髓中原始细胞＜5%、无疾病迹象且外周血计数部分恢复（血细胞＞50000/微升和NC＞500/微升）。 Tibsovo治疗结果显示：（1）CR+CRh率为32.8%（n=57/174，95%CI:25.8-40.3），其中CR率为24.7%（n=43/174，95%CI:18.5-31.8），CRh率为8%（n=14/174，95%CI:4.5-13.1）；（2）CR+CRh中位持续时间8.2个月（95%CI:范围5.6-12个月）；（3）达到CR或CRh的患者中，从治疗到获得CR或CRh最佳缓解中位时间2.0个月（范围：0.9-5.6个月）；（4）基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，有41例（37.3%）在基线后56天不依赖RBC和血小板输注；（5）基线时同时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，有38例（59.4%）在基线后56天仍然保持不依赖输注；（6）174例患者中有21例（12%）在接受Tibsovo治疗后接受了干细胞移植。 美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病系主席Hagop M. Kantarjian教授表示，R/R AML患者的治疗选择很少。临床研究表明Tibsovo能够提供强有力的持久缓解，并可以帮助患者实现和保持不依赖输注。对携带IDH突变的AML患者而言，IDH抑制剂代表了一类新的非细胞毒靶向疗法。 Tibsovo是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括AML、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。除了AML之外，Agios公司也正在评估Tibsovo用于携带IDH1突变的新诊AML、胆管癌、低级别神经胶质瘤的潜力。
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