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《2017全球新药研发：抗肿瘤、罕见病领跑、创新药回报或降低》

  • 来源专题：重大新药创制—政策信息
  • 编译者： 刘晓婷
  • 发布时间：2018-04-17

  • 2018年1月4日，CFDA发布首部《中国上市药品目录集》，第一批收录131个药品203个品规，以进口原研药为主，共有172个品规，占85%；2017年批准上市23个品种、36个品种规格，数量也是近年峰值。

    监管机构更加开放和多元同时，国内药企面临药物创新能力与国外的差距，如何避开“高水平重复”；跨国药企则面临排队上市的业绩压力，如何在各地医保的压力下进医院、进医保目录。

    “新药研发通常分为两个方面，一是满足今天的临床需求，提高药品可及性，如CFDA提速审批让新药更快在中国上市，让老百姓不用再到印度买药，在国际上批准的药将来可以在中国同步批准。”中国科学院上海药物研究所研究员沈竞康对21世纪经济报道表示，“二是满足现在还没有很好治疗手段的需求，这是肿瘤药物集中的原因。”

  • 原文来源：http://www.biodiscover.com/news/industry/728072.html
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  • 《如何推动抗肿瘤药尽快上市？降低患者用药成本？》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-08-06
    • 抗肿瘤药“药少”“药贵”是压在很多肿瘤患者心上的大石头，如何解决肿瘤患者用药难的问题？在药品审评审批环节如何推动抗肿瘤药尽快上市？如何降低患者用药成本？本报记者采访了药品审评中心有关专家。 创新药：有突出治疗优势的进口抗肿瘤药加速上市 2015年，原国家食品药品监管总局启动了药品审评审批制度改革，对临床急需的产品给予优先审评，大大缩短了审评审批时限。过去10年来，我国共批准38个抗肿瘤新药上市，包括34个国外原研产品的进口和4个国内自主研发的创新药，覆盖肺癌、乳腺癌、结直肠癌、胃癌、肝癌、白血病、淋巴瘤等多个肿瘤类型。 药审中心相关专家介绍，由于存在高度未满足的临床需求，在进口抗肿瘤药物的审评上，采取了相应的特殊审评审批政策，一些有突出治疗优势的抗肿瘤药物得以加速在中国上市，如治疗肝癌的索拉非尼、治疗肾癌的舒尼替尼、治疗肺癌的克唑替尼和奥希替尼等，均在距国外上市后一年左右的时间获批在中国上市。 不过，相比发达国家，我国批准上市的抗肿瘤药物还是存在较大差距。一是数量上的差距，二是时间上的差距。目前也正在探索如何加速国外已上市抗肿瘤新药在中国上市的审评审批路径，将首先针对临床急需、罕见的疾病用药进行基于境外数据的加速审批。同时，也鼓励开展全球同步研发，使中国患者可以尽早加入新药临床试验，获得有潜力新药治疗的机会。 同时，我国自主研发的抗肿瘤新药也取得了一定成绩。近年来共批准4个国内自主研发的创新药，包括治疗肺癌的盐酸埃克替尼和盐酸安罗替尼、治疗胃癌的甲磺酸阿帕替尼、治疗外周T细胞淋巴瘤的西达本胺等，均具有重要临床意义。除了上述已经批准上市产品之外，目前也有近10个国内自主研发的创新药申报上市，包括当前研发最热的PD—1抑制剂，这些药品的上市将有望进一步解决临床需求。 药审中心相关专家表示，药审中心正在探索如何基于早期有限的数据和突出的临床疗效数据有条件批准上市的路径，以加速有潜力的新药及早用于患者。 仿制药：推动更好更快上市以降低用药成本 专家指出，尽管目前通过不同的绿色通道批准了多个原研药进口到我国，但是由于原研药定价较高，真正能够用得起的病人占少数，因此，我们也致力于推动抗肿瘤仿制药更好更快上市，以期通过市场调节，降低用药成本。 仿制药为具有与原研药品相同的活性成分、剂型、规格、适应症、给药途径和用法用量的原料药及其制剂，其质量与疗效应保证与原研药一致，即可完全替代原研药发挥相同的作用。2011年以来，我国共批准了91个抗肿瘤仿制药，例如伊马替尼、达沙替尼、吉非替尼、来那度胺、硼替佐米等，在原研产品专利到期后及时获批用于临床。 比如，吉非替尼片是由阿斯利康制药公司研发的可用于部分肺癌患者的分子靶向药物。原研药易瑞沙5000多元一盒，2016年我国仿制药伊瑞可上市，售价是每盒1600元，倒逼易瑞沙降至每盒2358元。再比如，诺华公司开发的甲磺酸伊马替尼，可用于治疗费城染色体阳性的白血病和恶性胃肠道间质瘤，原研药格列卫2008年在国内上市时价格为1.2万元一盒，现在价格也在1万元左右，但同样的国产仿制品价格仅约1000元。可见，仿制药上市大大减轻了相关患者的经济负担。 药审中心相关专家介绍，目前药审中心正进行仿制药审评机制的改革，使得与原研产品质量和疗效一致的仿制药尽快上市。主要采取了以下措施：建立以药品上市许可持有人为责任主体的药品质量管理体系，有利于对仿制药从最初研发到上市生产使用等全过程实行药品全生命周期管理；遵循国际通用的技术指导原则，加强对生产工艺研究和生产过程控制，保证商业化条件下能够持续稳定生产质量符合要求的药品；制订上市药品目录集等。 同时，我国也鼓励已在欧盟、美国或日本批准上市的仿制药在国内共线申报，对于此类仿制药，可采用境外上市申报的技术资料申报，并可获得优先审评审批的资格。比如四川汇宇制药有限公司生产的注射用培美曲塞二钠，其2017年3月首先在英国获准上市，2017年9月作为优先审评审批品种获准国内上市。
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  • 《人工智能帮助新药研发》
    • 来源专题：中国科学院文献情报制造与材料知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：冯瑞华
    • 发布时间：2018-12-03
    • 在古代，神农尝百草，这其实就是人工筛选药物的过程。 在现代，看过电影《我不是药神》的人也会知道，新药研发的成本是极高的。 在综艺节目《奇葩说》中，经济学家薛兆丰提到：每一款新药研发的周期大约是20年，平均每款新药的研发费用高达20亿美元。 所以，新药研发是一个高风险高回报的行业。 人工智能时代，情况有了很大的变化，人工智能可以对新药研发有很大的帮助。 药的分类 要理解人工智能对新药研发的帮助，首先需要对药物做一个大致的分类。从药物分子的大小来分，一般可以把药物分为二类。 1． 化学药 化学药的起效成分是单一、明确的化学小分子，分子量通常小于 1000 道尔顿（也就是1000个质子质量）。这种药可以通过实验室化学合成制备，其分子结构可以用紫外可见分光光度计，核磁共振与红外光谱仪等仪器鉴定。这种药物分子可以直接进入细胞产生药效。 著名的阿司匹林（aspirin）就是一种化学药，阿司匹林于1899年3月由德国化学家发明，可用于治疗感冒、发热、头痛等病症。再比如伟哥（viagra）是由美国辉瑞研制开发的一种口服治疗男性性功能障碍的药物，在音乐人李宗盛等人演唱的《最近比较烦》这首歌中，有这样一句“我梦见和饭岛爱一起晚餐， 梦中的餐厅灯光太昏暗， 我遍寻不着那蓝色的小药丸”，这个蓝色的小药丸就是伟哥 ，这也是一种化学药。 2． 生物药 生物药一般是抗体、蛋白（多肽）、核酸类药物，分子量通常远大于1000 道尔顿。所以生物药是大分子药。 比如治疗糖尿病的人工胰岛素就是一种生物药。1958年，中国科学院在王应睐、曹天钦、邹承鲁、钮经义、沈昭文等先生的带领下，正式启动人工合成胰岛素项目，1966年取得巨大成功。我国人工合成的胰岛素其实就是一种人工合成的蛋白质分子，这是一种生物药。 对于人工智能新药研发来说，多数情况下比较适合处理化学药，对于大分子生物药的研发，目前的人工智能技术还有点力不从心。 新药研发与药物靶点 要理解新药研发，我们还要看一下为什么一个人会生病——因为药物是用来治病的。从分子生物学的角度来说，有的病情是由于分子的表达缺失引起的，比如胰岛素降低引起糖尿病；也有的病情是因为分子的表达过强引起的，比如组胺过高引起过敏。 那么，人为什么会生病呢？因为身体是由细胞组成的，细胞是由化学小分子和生物大分子共同组成，它们并不是简单地拼凑在一起，而是相互级联作用构成一个复杂庞大的网络，不同的生理功能可以看成这个巨大网络中一条条串联的线路。 我们身体的疾病，除了外科损伤之外，多数是这个网络上某个线路发生了异常，这就好像某条交通线发生了堵塞一样。吃药的目的就是打开这个拥堵点。这个拥堵点也就是药物分子需要作用的“靶点”。 在分子生物学出现之前，没有药物靶点这个概念。在那个时候，无论是全球各地的草药，还是偶然发现的青霉素，都是根据经验、猜测或者迷信来揣度人体的发病原因。中药就是其中一个例子，一般中药有副作用，这就是因为中药不是根据分子生物学设计出来的，所以它的靶点很散乱，相当于是用散弹枪去打靶，而现代西药则好像是用狙击枪去打靶。 因此，人体内的所有分子都可能成为潜在的靶点，这些分子有可能在细胞膜上，或者在细胞质里，有些可能在细胞核里；这些分子也可能在血液里，或者在大脑中——不同分子的特点不同。比如抗体等生物大分子只能与体液和细胞膜上的分子结合，而化学小分子则更容易穿透细胞膜甚至进入细胞核发挥作用。不同药物进入体内的方式是不同的，一个好的药物需要保证它们不要在进入体内的途中损失掉（比如被胃液的酸性腐蚀等等）。而且药物的设计必须有很好的靶向性，比如有的药需要进入大脑，那么就需要穿过血脑屏障；有的药为了不影响婴儿，则希望它不要透过母婴屏障。最好的药物设计的标准是：设计出来的药只与想治疗的器官和分子发挥作用，而不产生其他的副作用。但是，由于生物功能是一条线路，这个线路上可能不止一个分子有成为靶点的潜力，因此要找到最关键的靶点才会最有效果。但事情没有那么简单，在生物体中，同样一个分子可能是多功能的，如果抑制了这个分子，可能就会引起其他正常功能的损伤，这就是产生副作用，有些副作用还很严重，因此，要选择非常干净特异的分子作为药物靶点。 药物靶点这个概念是分子生物学发展的产物，尤其是基因测序技术发展起来之后才有的新概念。通过研究找到真正作用的原因（分子机理），可以为药物研发提供了新的原理。 人工智能帮助新药研发 人工智能是需要有大数据作为原料的，而新药研发领域其实是一个大数据非常丰富的宝库，因此这为人工智能提供了用武之地。比如1959年《药物化学》杂志创刊至今，至少发表了45万种化合物作为药物的研究对象，这是一个巨大的数据库，对于这样的大数据，人工智能可以发挥它的独特作用。 不久前，《科学美国人》与世界经济论坛发布了2018年十大新兴技术，人工智能辅助化学分子设计——机器学习算法加速新药研发就是其中之一。 目前，在全球有至少100家企业正在探索新药研发的人工智能方法，在国外，葛兰素史克、默克、强生与赛诺菲公司都已经布局人工智能新药研发。在中国，也涌现了深度智耀、零氪科技与晶泰科技等人工智能新药研发企业，药明康德也战略投资了美国的一家人工智能新药研发公司。 对于化学分子的设计而言，以前的设计是通过人员对分子各种侧链和基团化学性质的经验，人工设计药物。这个过程就跟程序员写程序一样，有的人有天分，写一个程序就能成功运行，有的人没天分，设计了许多也没有好用的。因此，在当时就有很多人说，药物的化学设计是一种艺术，甚至是一种玄学。 现在，则可以用机器来学习药物和药物靶点的结合特点，从而让机器来进行药物设计，这也能大大提高成功设计的概率。人工智能通过计算机模拟，可以对药物活性、安全性和副作用进行预测。 人工智能可以应用在药物开发的不同环节，包括虚拟筛选苗头化合物、新药合成路线设计、药物有效性及安全性预测、药物分子设计等。为什么人工智能提高新药研发的效率呢？因为人工智能有很强大的发现关系的能力，还有很强大的计算能力。在发现关系方面，人工智能可以发现药物与疾病的连接关系，也能发现疾病与基因的连接关系。在计算能力方面，人工智能可以对候选的化合物进行筛选，更快筛选出具有较高活性的化合物，为后期临床实验做准备。人工智能在化合物合成与筛选方面可以比传统手段阶段40％的时间，每年为药企节约上百亿的筛选化合物的成本。 人工智能技术的出现，为中国在新药研发的国际竞争中实现弯道超车提供了一定的可能性。
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