《分子剪刀可以帮助预防一些病毒性疾病》

  • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
  • 编译者: huangcui
  • 发布时间:2020-02-28
  • 马萨诸塞州的科学家认为,他们可能有一种新的方法来阻止病毒使人生病,其方法是使用一种相当于分子剪刀的东西,即CRISPR。它是一种基于微生物中自然存在的分子的基因编辑工具。
    CRISPR有许多“口味”,可以在细胞内执行多种功能。Cas9“口味”已被广泛用作编辑细胞内DNA的工具。它已经显示出了医疗治疗的前景,比如治疗镰状细胞病。不同的是,剑桥大学布罗德研究所的研究人员使用的抗病毒方法涉及一种名为Cas13的CRISPR,它针对的是RNA的特定区域,而不是DNA。
    RNA是DNA的化学表亲。许多病毒,包括流感和寨卡病毒,都是用RNA而不是DNA来包装它们的遗传指令。当病毒感染我们体内的细胞时,它会劫持细胞的分子机制来复制自身。这些新的病毒会继续通过你的身体传播感染。因此,对于治疗,布罗德研究所的博士后Cameron Myhrvold表示:“我们需要能够以足够快的速度阻断病毒,以减缓复制或阻止复制的发生。”
    找到正确的目标是关键。细胞内有大量的RNA是细胞存活所必需的,所以找到一个你想要控制的病毒所特有的RNA靶点是很重要的。Myhrvold表示,RNA病毒尤其难以控制,因为它们有点像变形器:当你试图确定它们的基因序列时,它们往往会改变它们的基因序列。这也是人们每年需要新流感疫苗的原因之一。了解病毒对Cas13治疗是如何变化的是有理论帮助的。布罗德研究所的博士生Catherine Freije表示:”这可能会告诉我们,病毒的哪些部分对其功能特别重要。”反之,这也将显示出灭活病毒的最好靶点。到目前为止,Freije和Myhrvold表示他们只在细胞中展示了抗病毒治疗的效果。但是他们所在实验室的负责人Pardis Sabeti十分看好使用CRISPR Cas13系统来治疗人类的病毒感染。Sabeti表示:“我们仍有很多事情需要解决,但我们非常有信心,如果操作得当,这将成为一种有效的治疗方法。”她所谓的“操作得当”是指将CRISPR Cas13工具植入受感染病人体内的正确细胞。由于CRSIPR Cas13是特异性地靶向RNA的,所以它只对RNA引起的疾病有用。
    猛犸生物科学公司(Mammoth Biosciences)的首席研究员Janice Chen表示,研究人员现在发现了多种具有不同性质的CRISPRs。该公司希望大力开发利用CRISPR技术。Chen表示:“拥有一个更广泛的CRISPR工具箱,对于弄清特定应用的具体需求非常重要。”这个工具箱的建设进展飞快。

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