《修改线粒体基因组》

• 来源专题：重大新药创制—内分泌代谢
• 编译者： 李永洁2
• 发布时间：2016-05-23

人类线粒体产生ATP和代谢物以支持发展，保持细胞稳态。线粒体怀有母系遗传的，非核基因组（线粒体DNA），其编码的呼吸链的13亚基蛋白的多个副本。在mtDNA突变主要发生在24个非编码基因，与特定的突变在早期死亡，神经肌肉和神经变性疾病，癌症和糖尿病有关。一个显著障碍线粒体生物学新的见解和临床应用的线粒体疾病是我们一般无法操纵的mtDNA序列。显微注射，细胞质融合核酸导入策略，有针对性的核酸内切酶，和较新的方法，其中包括基因组DNA，体细胞重新编程，和光热nanoblade，尝试具有不同的效率和限制改变靶细胞中的线粒体DNA序列的转移。在这里，我们将讨论操纵线粒体哺乳动物的当前状态，并为线粒体反向遗传学，这可能会进一步使线粒体DNA线粒体疾病的研究和治疗的前景。