《美国研究团队开发出高效CRISPR系统用于干细胞，编辑效率提高84%》

• 来源专题：生物安全网络监测与评估
• 编译者： 闫亚飞
• 发布时间：2022-11-25
• 原文来源：https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzkyNjQxMDE4Mw==&mid=2247538474&idx=1&sn=e1c4039f8b5ff8561969d7fede00f019&source=41#wechat_redirect

据生辉公众号9月13日消息，美国宾夕法尼亚州立大学的研究团队开发出一种基于修饰mRNA的CRIPSR-Cas9系统应用于人类多能干细胞，使其在干细胞中的基因编辑效率提高84%，且减少了脱靶效应。该团队改变了基因编辑工具递送到干细胞的方式，使用经过修饰的RNA（modRNA），其通过更强的结构支持保持稳定，比质粒DNA更高效。此外，研究人员还添加了一种小蛋白帮助编辑后的细胞生长，解决了modRNA Cas9成功递送到靶基因后，在基因组中产生双链断裂的问题。将人类多能干细胞与CRISPR-Cas9基因编辑技术相结合，可加速各种人类疾病建模和创新药物筛选进程。相关研究成果发表于Cell Reports Methods期刊。