本文内容转载自“药明康德”微信公众号。原文链接: https://mp.weixin.qq.com/s/RmnH2C1Ta5VxaJcXrrY8jg
2023年10月25日，《时代》周刊发布了2023年度最佳发明的榜单，这一榜单旨在介绍最具影响力的新产品和理念，由《时代》周刊全球的编辑和记者提名，根据创新性、效率、影响力等因素筛选出200个突破性发明。《时代》周刊的评论表示，这些产品改变了我们的生活、工作、娱乐，并且挑战“可能”这一概念的极限。今天这篇文章里，药明康德内容团队将与读者分享上榜的部分医疗健康产品。
20年来首款获FDA完全批准的阿尔茨海默病疗法
今年7月，美国FDA宣布将渤健（Biogen）和卫材（Eisai）联合开发的抗β淀粉样蛋白抗体Leqembi（lecanemab）的加速批准转为完全批准。这是20年来FDA首个完全批准的阿尔茨海默病疗法。
Leqembi与β淀粉样蛋白的可溶性寡聚体特异性结合。不但可以中和并清除具有毒性的可溶性寡聚体，还能快速降低患者大脑中的淀粉样蛋白沉积。在名为CLARITY AD的3期临床试验中，Leqembi与安慰剂相比，显著降低了试验主要终点CDR-SB的增加速度（CDR-SB评分越高意味着患者临床功能越低）。在第79周时与安慰剂组相比，平均CDR-SB评分的变化降低27%。
首款延缓1型糖尿病发作的药物
1型糖尿病（T1D）由于患者的胰腺β细胞受到免疫系统的攻击而受损，导致体内分泌的胰岛素量非常少，甚至几乎为零！目前尚没有彻底治愈该疾病的方法，在胰岛β细胞被彻底损坏之前进行干预，对于保存β细胞功能、缓解病情进展有着重要意义。
Provention Bio公司开发的Tzield（teplizumab）是一种抗CD3的单克隆抗体，它有望通过结合特定的免疫细胞，使其不再攻击生产胰岛素的细胞。在2022年11月，它获得美国FDA的批准上市，成为首款能延缓1型糖尿病发作的药物。在临床试验中，接受Tzield治疗的患者中，45%最后出现1型糖尿病的疾病进展，而对照组的比例则高达72%。此外，治疗组患者出现疾病进展所需的时间约为50个月，而对照组仅为25个月。
近日在《新英格兰医学杂志》上发表的最新研究显示，Tzield在治疗表现出临床症状的1型糖尿病的8-17岁儿童和青少年中，也能减缓β细胞损失并保留β细胞功能。
备受关注的减肥疗法
诺和诺德的GLP-1受体激动剂司美格鲁肽最初被用于帮助2型糖尿病患者控制血糖。近年来，它在减肥方面表现出卓越的效果。在2021年，注射型司美格鲁肽首次获得FDA的批准，与降低热量摄入和增加锻炼联用，长期控制肥胖症或超重并携带至少一种体重相关症状成人患者的体重。这是2014年来，FDA批准的首款用于控制普通肥胖症或超重的新药。如今，GLP-1受体激动剂和其它肠促胰岛素激素类药物已经成为减肥领域的开发热点。
在减肥之外，司美格鲁肽在减少心力衰竭症状，缓解肾损伤的临床试验中均获得积极结果。它用于治疗非酒精性脂肪性肝炎和阿尔茨海默病的大型3期临床试验也正在进行中。
FDA批准的首款产后抑郁口服疗法
今年8月，美国FDA批准由Sage Therapeutics和渤健共同开发的潜在重磅药物Zurzuvae（zuranolone）上市。这是FDA批准的首款治疗产后抑郁症（PPD）成人患者的口服疗法。在此之前，PPD患者的治疗仅可通过医护人员在医疗机构通过静脉注射给药。
Zurzuvae是一种每日一次、为期两周的口服疗法，设计用于治疗抑郁症（MDD）和PPD。它是一种神经活性类固醇γ-氨基丁酸A型（GABAA）受体阳性别构调节剂。3期临床试验结果显示，试验参与者在第3天开始便有快速与显著的抑郁症状改善，并一直持续至第45天。与安慰剂组（n=97）相比，以50 mg治疗的PPD患者（n=98）在第15天时的抑郁症状具有统计学意义和临床意义的改善。
全球首款获批的呼吸道合胞病毒疫苗
呼吸道合胞病毒（RSV）是常见的传染性病毒，主要影响肺部和呼吸道。老年人和婴儿是RSV影响的高危人群。RSV还会加重其他疾病，包括慢性阻塞性肺疾病、哮喘和慢性心力衰竭，并可导致重度并发症（如肺炎、住院和死亡）。此前一直没有RSV疫苗获得批准。这一状况在今年获得改变。今年5月，GSK开发的RSV疫苗Arexvy获得美国FDA的批准上市，用于预防60岁及以上人群因RSV引起的下呼吸道疾病（LRTD）。这是全球首个获得监管机构批准的RSV疫苗。
随后辉瑞的二价疫苗Abrysvo也在5月底获得FDA的批准上市，保护同样的老年群体。该疫苗在8月获批扩展适应症，通过给孕妇接种保护即将出生的婴儿。
此外，阿斯利康和赛诺菲联合开发的RSV靶向单克隆抗体Beyfortus也在今年7月获得FDA的批准，预防新生儿和婴儿的RSV相关下呼吸道疾病。这些产品的出现，为RSV感染的高危人群提供了多种防护选择。
不用药物治疗便秘的独特疗法
便秘困扰着庞大的患者群体，根据《中国慢性便秘专家共识意见》，中国成人慢性便秘患病率为4.0%~10.0%，超过5000万成年人深受便秘的困扰。便秘的通常疗法包括可溶性纤维、泻药等，然而多种疗法疗效不佳或具有副作用。
Vibrant Gastro公司开发的Vibrant系统是一种不含药物的一次性使用胶囊。它可以在体外编程控制其运动模式。这一胶囊吞入体内后，进入结肠时可以产生温和的振动，通过“按摩”肠道来刺激肠神经系统，通过肠-脑轴的信号传导，重新让生物钟同步，恢复自然的排便生物节律。从而改善肠道的蠕动，缓解便秘症状，并提高患者生活质量。它在2022年8月获得美国FDA的批准上市，用于治疗慢性特发性便秘患者。临床试验结果显示，接受这一系统治疗的患者组中，40.51%的患者每周自发完全排便次数（CSBM）至少增加一次，对照组这一数值为22.92%。
新一代A型肉毒杆菌毒素
Revance Therapeutics开发的Daxxify（daxibotulinumtoxinA）是一款下一代、长效神经调节剂，药物活性成分为A型肉毒杆菌毒素。它不含人类血清球蛋白和基于动物的成分，并具有持久的活性，中位疗效持续时间达到6个月，在有些参与者中一次注射的疗效可维持9个月。它在2022年9月获得FDA批准，用于治疗成人的中度至重度眉间纹。在今年8月再度获得FDA批准用于治疗颈部肌张力障碍。
复星医药控股子公司复星医药产业与Revance Therapeutics签署许可协议，获得Daxxify在中国大陆、香港及澳门地区的独家使用、进口、销售及其他商业化（不包括制造）等权利许可。今年，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，Revance Therapeutics和复星医药联合申报了注射用A型肉毒毒素的新药上市申请，并获得受理。
