在一项新的研究中,来自美国密歇根大学医学院的研究人员发现,使用一种新的修复DNA的CRISPR-Cas9变体将会改善备受吹捧的CRISPR-Cas9工具的安全性和有效性。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上,论文标题为“MiCas9 increases large size gene knock-in rates and reduces undesirable on-target and off-target indel edits”。
论文共同通讯作者、密歇根大学医学院心血管中心内科、心脏外科、生理学、药理学和药物化学教授Y. Eugene Chen博士解释说,这两个关键问题---安全性和有效性---是继续阻碍CRISPR-Cas9基因编辑发挥其全部临床潜力的原因。另外两名论文共同通讯作者为密歇根大学医学院的Jifeng Zhang和Jie Xu。
这种新的CRISPR-Cas9变体提高了将基因或DNA片段插入到基因组的精确位置时的效率,即所谓的敲入(knocking in)。它还降低了基因编辑时经常发生的碱基对的意外插入或缺失(insertions or deletions, indels)率。
这三名论文共同通讯作者在论文中写道,“我们将这种变体命名为精细整合Cas9(meticulous integration Cas9, miCas9),以反映其非凡的能力:能够进行最大程度的整合,同时发生最小程度的indels,此外,这一命名也是为了表明它是在密歇根大学(University of Michigan)开发的。它为基因编辑提供了一个‘一石三鸟’的工具。”