该试验是一项病例对照、多中心、开放、III期临床试验。Defitelio静脉注射给药，剂量为25 mg/kg/day，分4次给药，给药间隔为6 h。治疗时间不少于21天。治疗组患者102例，病例对照组患者32例。
有效性：两组HSCT后100天存活率分别为38.2%和25.5%。两组完全缓解(CR)率分别为25.5%和12.5%。两组达完全缓解的中位时间分别为34.5天和39.5天。结果表明Defitelio可显著提高患者HSCT后100天存活率和完全缓解(CR)率。
安全性：Defitelio的耐受性良好。治疗相关的不良反应包括出血和低血压。两组之间出血不良反应的发生率相似，包括肺泡出血(11.8% VS 15.6%)和消化道出血(7.8% VS 9.4%)。
