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《人工智能工具帮助发现罕见病的救命药物》

  • 来源专题：新药创制
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2025-02-27

  • 在筛选了4000种现有药物之后，一种人工智能工具帮助发现了一种挽救了患有特发性多中心Castleman病（iMCD）患者生命的药物。这种罕见疾病具有特别低的生存率和有限的治疗选择。该患者可能是众多通过AI预测系统挽救生命中的第一位，这一方法可能适用于其他罕见病症。

    宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员领导的一个团队，在《新英格兰医学杂志》上发表的一篇论文中详细介绍了他们如何使用一种称为机器学习的人工智能技术确定阿达木单抗——一种FDA批准用于治疗从关节炎到克罗恩病等多种疾病的单克隆抗体——是“最有可能”对iMCD有效的新型治疗方法。

    同时，研究团队进行的实验还发现，阿达木单抗抑制的特定蛋白质，即肿瘤坏死因子（TNF），可能在iMCD中起关键作用。他们在患有最严重形式iMCD的患者中检测到了升高的TNF信号水平。进一步分析显示，与健康个体相比，iMCD患者的免疫细胞在激活时会产生更多的TNF。

  • 原文来源：https://medicalxpress.com/news/2025-02-ai-tool-life-medicine-rare.html
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  • 《新一家人工智能药物研发公司宣布成立，开发罕见病药物》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-07-25
    • 近日，美国新一代人工智能公司Insilico Medicine与A2A Pharmaceuticals宣布将联手创建一家名为“Consortium.AI”的新公司，应用AI最新研究进展，合作发现并开发用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）和其他罕见孤儿疾病的新型小分子。 前者Insilico Medicine是基于人工智能进行药物发现、生物标志物发现和衰老研究的领导者之一，上个月刚刚得到新一轮的战略融资。后者A2A Pharmaceuticals则是一家专注于开发肿瘤、耐药性细菌感染和其他危及生命的疾病的的新型药物的公司，总部位于纽约。 新成立的公司将通过Insilico的人工智能验证系统，对预先经过优化的新候选药物进行靶点设计；A2A 将为新发现的化合物提供专业开发知识和经验，并负责联系相关化合物的许可事宜。两家公司合作开展研究项目，致力于开发杜氏肌营养不良症和其他严重遗传疾病的治疗方法。据了解，Insilico的技术应用将推进深度神经网络，来识别关键的疾病靶点，并使用下一代人工智能技术生成新的化合物。A2A使用其专有的计算工具包括人工智能，为蛋白质-蛋白质之间的相互作用等比较困难的药物靶点设计高选择性的疗法。 作为一家新成立的AI药物研发公司，Consortium.AI将结合双方的优势，通过联合Insilico的生物学基础和靶点发现引擎，以及A2A先进的药物化学设计专业经验，桥接两个快速扩张的AI公司的生态系统，以更快、更经济、更有效地开发创新疗法。 Insilico Medicine总部位于马里兰州，专注于将深度学习等新一代人工智能技术应用于靶点识别、药物发现以及抗衰老研究。公司在比利时、俄罗斯、英国、台湾和韩国等地均设有研发中心。作为一家新兴人工智能公司，公司旨在延长人类有效寿命并希望借助他们在生物标志物发现、药物开发、药物数字化以及老龄化研究上的先进技术来优化药物研发的每一个步骤。 据悉，Insilico Medicine在全球率先运用生成对抗网路（GAN）和强化学习（RL）来开发新的药物分子，这项技术可同时运用于已知靶点的疾病以及未知靶点的疾病。除了与大公司合作开发药物之外，Insilico Medicine也同时在内部开展药物发现项目，专注于癌症、皮肤疾病、纤维化、帕金森病、阿尔兹海默病、渐冻症，糖尿病、肌肉减少症和衰老的新药开发。通过与外部合作，并借助于自身先进的生物信息技术和深度学习技术，该公司已开发了一系列自然保健药物。此外，该公司还研发了消费者脸部识别应用等。2017年，公司被NVIDIA列为全球前五大对未来人类最具影响力的公司之一，2018年，更被美国知名创投研究机构CB Insights誉为2018 全球AI人工智慧百强公司。 Insilico Medicine自上而下和自下而上的靶点和药物发现管线 A2A Pharmaceuticals是一家生物技术公司，致力于推动创新科学研究和针对难以治疗的目标的新治疗药物。公司重点开发癌症治疗药物、抗性细菌感染药物和其他危及生命的疾病治疗方法。 据悉，A2A的SCULPT技术是一种基于片段的重新设计，能够将人工智能结合到药物发现过程中，包括（1）基于指纹的蛋白质-配体相互作用预测，（2）用于决策的机器学习，（3）深度学习算法，用于结构性活动关系分析和新化学实体的创建。A2A的肿瘤项目的设计用于抑制与治疗相关的蛋白质-蛋白质的相互作用（PPIs），其SCULPT平台使新配体设计能够特异性地匹配各个目标类别的独特拓扑特征。其抗生素项目旨在利用SCULPT生态系统中的各种生物信息学方法，开发针对革兰氏阴性细菌物种的新型抗生素。该公司曾赢得了强生创新（Johnson＆Johnson Innovation JLABS）人工智能快速挑战。 A2A Pharmaceuticals业务发展主管Elena Diez Cecilia博士表示：“我们很高兴与Insilico Medicine合作，结合双方的优势和辅助技术，将加速将更好的治疗方法推进临床，惠及患者。肌肉萎缩症（Muscular Dystrophy）是一种使人衰弱和退化的疾病，会引起肌肉发炎和消瘦，需要更有效的治疗方法。” Insilico Medicine创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士说：“A2A Pharmaceuticals拥有一支极具天赋的药物发现团队，在候选药物的发现、开发和许可方面有着良好的记录。我们很高兴与他们合作，以解决未被满足的医疗需求，这是人工智能的绝佳应用。”
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  • 《人工智能工具发现医生遗漏的血细胞异常》
    • 来源专题：人工智能
    • 编译者：高楠
    • 发布时间：2025-11-21
    • 一种可以分析血细胞形状和形式异常的人工智能工具，比人类专家更准确、更可靠，可能会改变白血病等疾病的诊断方式。 研究人员创建了一个名为细胞扩散的系统，该系统使用生成式人工智能(DALL-E等图像生成器背后的同类技术)来研究血细胞的形状和结构。 与许多被训练来简单识别模式的人工智能模型不同，由剑桥大学、伦敦大学学院和伦敦玛丽女王大学的研究人员开发的细胞扩散可以准确识别各种正常的血细胞外观，并发现可能表明疾病的不寻常或罕见的细胞。研究结果发表在《自然机器智能》杂志上。 发现血细胞大小、形状和外观的细微差异是诊断许多血液疾病的基础。但是这项任务需要数年的训练，即使这样，不同的医生在疑难病例上也会有分歧。 “我们都有许多不同类型的血细胞，它们在我们体内具有不同的属性和不同的作用，”剑桥大学应用数学和理论物理系的西蒙·德尔塔达尔说，他是该研究的第一作者。“例如，白细胞专门对抗感染。了解不寻常或患病的血细胞在显微镜下是什么样子，是诊断许多疾病的重要组成部分。” 然而，一个典型的血液“涂片”包含数千个细胞——远远超过任何人可以分析的数量。“人类无法看到涂片中的所有细胞——这是不可能的，”Deltadahl说。“我们的模型可以自动化这一过程，对常规病例进行分类，并突出任何不寻常的情况供人工审查。” “作为一名初级血液医生，我面临的临床挑战是，在一天的工作之后，我将有很多血液片要分析，”来自伦敦玛丽女王大学的合著者Suthesh Sivapalaratnam博士说。“当我在深夜分析它们时，我开始相信AI会比我做得更好。” 为了开发细胞扩散，研究人员在剑桥阿登布鲁克医院收集的超过50万张血液涂片图像上训练了该系统。该数据集是同类中最大的，包括常见的血细胞类型和罕见的样本，以及可能使自动系统混淆的元素。 通过对细胞外观的完整分布进行建模，而不仅仅是学习区分类别，人工智能对医院、显微镜和染色方法之间的差异变得更加强大，并且能够更好地识别罕见或异常的细胞。 在测试中，细胞扩散可以检测与白血病有关的异常细胞，其灵敏度远远高于现有系统。它还匹配或超过了当前最先进的模型，即使给出的训练样本少得多，并量化了自己的不确定性。 “当我们测试其准确性时，该系统略好于人类，”Deltadahl说。“但它真正突出的地方在于知道什么时候是不确定的。我们的模型永远不会说它是确定的，然后是错误的，但这是人类有时会做的事情。” “我们针对现实世界人工智能中遇到的许多挑战评估了我们的方法，例如从未见过的图像，不同机器捕捉的图像以及标签的不确定性程度，”共同高级作者Michael Roberts教授说，他也来自剑桥大学应用数学和理论物理系。“这个框架提供了模型性能的多面视图，我们相信这将有利于研究人员。” 该团队还表明，细胞扩散可以产生与真实血细胞难以区分的合成血细胞图像。在一次有10名经验丰富的血液学家参加的“图灵测试”中，人类专家在从人工智能生成的图像中分辨真实图像方面没有任何优势。 “这真让我吃惊，”德尔塔达尔说。"这些人整天盯着血细胞，甚至他们也看不出来." 作为该项目的一部分，研究人员正在发布他们所说的世界上最大的公开的外周血涂片图像数据集:总共超过50万。 “通过开放这一资源，我们希望让全球的研究人员能够建立和测试新的人工智能模型，实现高质量医疗数据的民主化，并最终为更好的患者护理做出贡献，”Deltadahl说。 虽然结果很有希望，但研究人员表示，细胞扩散不能取代训练有素的临床医生。相反，它旨在通过快速标记异常案例以供审查并自动处理更多常规案例来支持他们。 “医疗保健人工智能的真正价值不在于以更低的成本接近人类的专业知识，而在于提供比专家或简单的统计模型更强的诊断、预测和说明能力，”来自UCL的共同高级作者Parashkev Nachev教授说。“我们的工作表明，生成式人工智能将是这项任务的核心，不仅改变了临床支持系统的保真度，还改变了他们对自身知识局限性的洞察力。这种‘元认知’意识——知道自己不知道的东西——对临床决策至关重要，这里我们展示了机器在这方面可能比我们做得更好。” 研究人员表示，需要进一步的工作来使该系统更快，并在不同的患者群体中进行测试，以确保公平性和准确性。 这项研究得到了三一挑战、惠康、英国心脏基金会、剑桥大学医院NHS基金会信托、Barts Health NHS信托、NIHR剑桥生物医学研究中心、NIHR UCLH生物医学研究中心和NHS血液和移植的部分支持。这项研究是由成像工作组进行的血液计数！财团，旨在利用人工智能在全球范围内改善血液诊断。Simon Deltadahl是剑桥大Lucy Cavendish学院的成员。
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