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《人工智能工具帮助发现罕见病的救命药物》

  • 来源专题：新药创制
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2025-02-27

  • 在筛选了4000种现有药物之后，一种人工智能工具帮助发现了一种挽救了患有特发性多中心Castleman病（iMCD）患者生命的药物。这种罕见疾病具有特别低的生存率和有限的治疗选择。该患者可能是众多通过AI预测系统挽救生命中的第一位，这一方法可能适用于其他罕见病症。

    宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员领导的一个团队，在《新英格兰医学杂志》上发表的一篇论文中详细介绍了他们如何使用一种称为机器学习的人工智能技术确定阿达木单抗——一种FDA批准用于治疗从关节炎到克罗恩病等多种疾病的单克隆抗体——是“最有可能”对iMCD有效的新型治疗方法。

    同时，研究团队进行的实验还发现，阿达木单抗抑制的特定蛋白质，即肿瘤坏死因子（TNF），可能在iMCD中起关键作用。他们在患有最严重形式iMCD的患者中检测到了升高的TNF信号水平。进一步分析显示，与健康个体相比，iMCD患者的免疫细胞在激活时会产生更多的TNF。

  • 原文来源：https://medicalxpress.com/news/2025-02-ai-tool-life-medicine-rare.html
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相关报告

  • 《新一家人工智能药物研发公司宣布成立，开发罕见病药物》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-07-25
    • 近日，美国新一代人工智能公司Insilico Medicine与A2A Pharmaceuticals宣布将联手创建一家名为“Consortium.AI”的新公司，应用AI最新研究进展，合作发现并开发用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）和其他罕见孤儿疾病的新型小分子。 前者Insilico Medicine是基于人工智能进行药物发现、生物标志物发现和衰老研究的领导者之一，上个月刚刚得到新一轮的战略融资。后者A2A Pharmaceuticals则是一家专注于开发肿瘤、耐药性细菌感染和其他危及生命的疾病的的新型药物的公司，总部位于纽约。 新成立的公司将通过Insilico的人工智能验证系统，对预先经过优化的新候选药物进行靶点设计；A2A 将为新发现的化合物提供专业开发知识和经验，并负责联系相关化合物的许可事宜。两家公司合作开展研究项目，致力于开发杜氏肌营养不良症和其他严重遗传疾病的治疗方法。据了解，Insilico的技术应用将推进深度神经网络，来识别关键的疾病靶点，并使用下一代人工智能技术生成新的化合物。A2A使用其专有的计算工具包括人工智能，为蛋白质-蛋白质之间的相互作用等比较困难的药物靶点设计高选择性的疗法。 作为一家新成立的AI药物研发公司，Consortium.AI将结合双方的优势，通过联合Insilico的生物学基础和靶点发现引擎，以及A2A先进的药物化学设计专业经验，桥接两个快速扩张的AI公司的生态系统，以更快、更经济、更有效地开发创新疗法。 Insilico Medicine总部位于马里兰州，专注于将深度学习等新一代人工智能技术应用于靶点识别、药物发现以及抗衰老研究。公司在比利时、俄罗斯、英国、台湾和韩国等地均设有研发中心。作为一家新兴人工智能公司，公司旨在延长人类有效寿命并希望借助他们在生物标志物发现、药物开发、药物数字化以及老龄化研究上的先进技术来优化药物研发的每一个步骤。 据悉，Insilico Medicine在全球率先运用生成对抗网路（GAN）和强化学习（RL）来开发新的药物分子，这项技术可同时运用于已知靶点的疾病以及未知靶点的疾病。除了与大公司合作开发药物之外，Insilico Medicine也同时在内部开展药物发现项目，专注于癌症、皮肤疾病、纤维化、帕金森病、阿尔兹海默病、渐冻症，糖尿病、肌肉减少症和衰老的新药开发。通过与外部合作，并借助于自身先进的生物信息技术和深度学习技术，该公司已开发了一系列自然保健药物。此外，该公司还研发了消费者脸部识别应用等。2017年，公司被NVIDIA列为全球前五大对未来人类最具影响力的公司之一，2018年，更被美国知名创投研究机构CB Insights誉为2018 全球AI人工智慧百强公司。 Insilico Medicine自上而下和自下而上的靶点和药物发现管线 A2A Pharmaceuticals是一家生物技术公司，致力于推动创新科学研究和针对难以治疗的目标的新治疗药物。公司重点开发癌症治疗药物、抗性细菌感染药物和其他危及生命的疾病治疗方法。 据悉，A2A的SCULPT技术是一种基于片段的重新设计，能够将人工智能结合到药物发现过程中，包括（1）基于指纹的蛋白质-配体相互作用预测，（2）用于决策的机器学习，（3）深度学习算法，用于结构性活动关系分析和新化学实体的创建。A2A的肿瘤项目的设计用于抑制与治疗相关的蛋白质-蛋白质的相互作用（PPIs），其SCULPT平台使新配体设计能够特异性地匹配各个目标类别的独特拓扑特征。其抗生素项目旨在利用SCULPT生态系统中的各种生物信息学方法，开发针对革兰氏阴性细菌物种的新型抗生素。该公司曾赢得了强生创新（Johnson＆Johnson Innovation JLABS）人工智能快速挑战。 A2A Pharmaceuticals业务发展主管Elena Diez Cecilia博士表示：“我们很高兴与Insilico Medicine合作，结合双方的优势和辅助技术，将加速将更好的治疗方法推进临床，惠及患者。肌肉萎缩症（Muscular Dystrophy）是一种使人衰弱和退化的疾病，会引起肌肉发炎和消瘦，需要更有效的治疗方法。” Insilico Medicine创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士说：“A2A Pharmaceuticals拥有一支极具天赋的药物发现团队，在候选药物的发现、开发和许可方面有着良好的记录。我们很高兴与他们合作，以解决未被满足的医疗需求，这是人工智能的绝佳应用。”
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  • 《人工智能帮助新药研发》
    • 来源专题：中国科学院文献情报制造与材料知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：冯瑞华
    • 发布时间：2018-12-03
    • 在古代，神农尝百草，这其实就是人工筛选药物的过程。 在现代，看过电影《我不是药神》的人也会知道，新药研发的成本是极高的。 在综艺节目《奇葩说》中，经济学家薛兆丰提到：每一款新药研发的周期大约是20年，平均每款新药的研发费用高达20亿美元。 所以，新药研发是一个高风险高回报的行业。 人工智能时代，情况有了很大的变化，人工智能可以对新药研发有很大的帮助。 药的分类 要理解人工智能对新药研发的帮助，首先需要对药物做一个大致的分类。从药物分子的大小来分，一般可以把药物分为二类。 1． 化学药 化学药的起效成分是单一、明确的化学小分子，分子量通常小于 1000 道尔顿（也就是1000个质子质量）。这种药可以通过实验室化学合成制备，其分子结构可以用紫外可见分光光度计，核磁共振与红外光谱仪等仪器鉴定。这种药物分子可以直接进入细胞产生药效。 著名的阿司匹林（aspirin）就是一种化学药，阿司匹林于1899年3月由德国化学家发明，可用于治疗感冒、发热、头痛等病症。再比如伟哥（viagra）是由美国辉瑞研制开发的一种口服治疗男性性功能障碍的药物，在音乐人李宗盛等人演唱的《最近比较烦》这首歌中，有这样一句“我梦见和饭岛爱一起晚餐， 梦中的餐厅灯光太昏暗， 我遍寻不着那蓝色的小药丸”，这个蓝色的小药丸就是伟哥 ，这也是一种化学药。 2． 生物药 生物药一般是抗体、蛋白（多肽）、核酸类药物，分子量通常远大于1000 道尔顿。所以生物药是大分子药。 比如治疗糖尿病的人工胰岛素就是一种生物药。1958年，中国科学院在王应睐、曹天钦、邹承鲁、钮经义、沈昭文等先生的带领下，正式启动人工合成胰岛素项目，1966年取得巨大成功。我国人工合成的胰岛素其实就是一种人工合成的蛋白质分子，这是一种生物药。 对于人工智能新药研发来说，多数情况下比较适合处理化学药，对于大分子生物药的研发，目前的人工智能技术还有点力不从心。 新药研发与药物靶点 要理解新药研发，我们还要看一下为什么一个人会生病——因为药物是用来治病的。从分子生物学的角度来说，有的病情是由于分子的表达缺失引起的，比如胰岛素降低引起糖尿病；也有的病情是因为分子的表达过强引起的，比如组胺过高引起过敏。 那么，人为什么会生病呢？因为身体是由细胞组成的，细胞是由化学小分子和生物大分子共同组成，它们并不是简单地拼凑在一起，而是相互级联作用构成一个复杂庞大的网络，不同的生理功能可以看成这个巨大网络中一条条串联的线路。 我们身体的疾病，除了外科损伤之外，多数是这个网络上某个线路发生了异常，这就好像某条交通线发生了堵塞一样。吃药的目的就是打开这个拥堵点。这个拥堵点也就是药物分子需要作用的“靶点”。 在分子生物学出现之前，没有药物靶点这个概念。在那个时候，无论是全球各地的草药，还是偶然发现的青霉素，都是根据经验、猜测或者迷信来揣度人体的发病原因。中药就是其中一个例子，一般中药有副作用，这就是因为中药不是根据分子生物学设计出来的，所以它的靶点很散乱，相当于是用散弹枪去打靶，而现代西药则好像是用狙击枪去打靶。 因此，人体内的所有分子都可能成为潜在的靶点，这些分子有可能在细胞膜上，或者在细胞质里，有些可能在细胞核里；这些分子也可能在血液里，或者在大脑中——不同分子的特点不同。比如抗体等生物大分子只能与体液和细胞膜上的分子结合，而化学小分子则更容易穿透细胞膜甚至进入细胞核发挥作用。不同药物进入体内的方式是不同的，一个好的药物需要保证它们不要在进入体内的途中损失掉（比如被胃液的酸性腐蚀等等）。而且药物的设计必须有很好的靶向性，比如有的药需要进入大脑，那么就需要穿过血脑屏障；有的药为了不影响婴儿，则希望它不要透过母婴屏障。最好的药物设计的标准是：设计出来的药只与想治疗的器官和分子发挥作用，而不产生其他的副作用。但是，由于生物功能是一条线路，这个线路上可能不止一个分子有成为靶点的潜力，因此要找到最关键的靶点才会最有效果。但事情没有那么简单，在生物体中，同样一个分子可能是多功能的，如果抑制了这个分子，可能就会引起其他正常功能的损伤，这就是产生副作用，有些副作用还很严重，因此，要选择非常干净特异的分子作为药物靶点。 药物靶点这个概念是分子生物学发展的产物，尤其是基因测序技术发展起来之后才有的新概念。通过研究找到真正作用的原因（分子机理），可以为药物研发提供了新的原理。 人工智能帮助新药研发 人工智能是需要有大数据作为原料的，而新药研发领域其实是一个大数据非常丰富的宝库，因此这为人工智能提供了用武之地。比如1959年《药物化学》杂志创刊至今，至少发表了45万种化合物作为药物的研究对象，这是一个巨大的数据库，对于这样的大数据，人工智能可以发挥它的独特作用。 不久前，《科学美国人》与世界经济论坛发布了2018年十大新兴技术，人工智能辅助化学分子设计——机器学习算法加速新药研发就是其中之一。 目前，在全球有至少100家企业正在探索新药研发的人工智能方法，在国外，葛兰素史克、默克、强生与赛诺菲公司都已经布局人工智能新药研发。在中国，也涌现了深度智耀、零氪科技与晶泰科技等人工智能新药研发企业，药明康德也战略投资了美国的一家人工智能新药研发公司。 对于化学分子的设计而言，以前的设计是通过人员对分子各种侧链和基团化学性质的经验，人工设计药物。这个过程就跟程序员写程序一样，有的人有天分，写一个程序就能成功运行，有的人没天分，设计了许多也没有好用的。因此，在当时就有很多人说，药物的化学设计是一种艺术，甚至是一种玄学。 现在，则可以用机器来学习药物和药物靶点的结合特点，从而让机器来进行药物设计，这也能大大提高成功设计的概率。人工智能通过计算机模拟，可以对药物活性、安全性和副作用进行预测。 人工智能可以应用在药物开发的不同环节，包括虚拟筛选苗头化合物、新药合成路线设计、药物有效性及安全性预测、药物分子设计等。为什么人工智能提高新药研发的效率呢？因为人工智能有很强大的发现关系的能力，还有很强大的计算能力。在发现关系方面，人工智能可以发现药物与疾病的连接关系，也能发现疾病与基因的连接关系。在计算能力方面，人工智能可以对候选的化合物进行筛选，更快筛选出具有较高活性的化合物，为后期临床实验做准备。人工智能在化合物合成与筛选方面可以比传统手段阶段40％的时间，每年为药企节约上百亿的筛选化合物的成本。 人工智能技术的出现，为中国在新药研发的国际竞争中实现弯道超车提供了一定的可能性。
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