10月16日，致力于开发精准疗法的Blueprint Medicines公司宣布，益普生（Ipsen）通过旗下Clementia Pharmaceuticals公司与其达成一项研发协议，双方将共同开发ALK2抑制剂BLU-782，用于治疗进行性肌肉骨化症（fibrodysplasia ossificans progressiva，FOP）患者。此次合作不但推进了Blueprint Medicines快速开发BLU-782的目标，还增强了益普生公司罕见病领域的研发管线。
FOP是一种非常罕见的遗传性疾病，由ACVR1基因上的突变引起，ACVR1也称为ALK2。ACVR1蛋白属于骨形态发生蛋白（BMP）I型受体的蛋白家族，该蛋白家族调节骨骼和肌肉的生长和发育。FOP的另一个俗称是“石头人症”，意指随着疾病的发展，人会像石头一样无法活动。这一罕见病的主要症状是人体中原本柔软、有弹性的肌肉和结缔组织会在轻微受伤后就出现炎症，并且会变成骨骼。
Blueprint Medicine开发的BLU-782是一种具有高选择性的口服ALK2抑制剂，它能够直接靶向ACVR1的突变体，抑制蛋白的异常活性。目前，它已经在1期临床试验中验证了其良好的耐受性。临床前数据表明，BLU-782具有预防因损伤和手术引起的异位骨化的潜力，并且可以减轻水肿，恢复肌肉损伤后健康组织的应对能力。此前，FDA已经授予BLU-782罕见儿科疾病认定（Rare Pediatric Disease Designation），孤儿药资格（Orphan Drug Designation），以及快速通道资格（Fast Track Designation）。
依据协议条款，益普生公司将利用其在罕见病治疗方面的专业知识和临床基础设施加速BLU-782的开发。Blueprint Medicine将获得2500万美元的预付款，并有权获得高达5.1亿美元的研发，监管，销售里程碑付款，以及相应销售额分成。
