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《FDA批准10年来首款创新HIV疗法》

  • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
  • 编译者： hujm
  • 发布时间：2018-03-07

  • 今日，美国FDA宣布批准中裕新药（TaiMed Biologics）的Trogarzo（ibalizumab-uiyk）上市，作为一种全新的抗逆转录病毒疗法，治疗现有多种疗法均无法起效的成人HIV感染者。值得一提的是，这是美国FDA在2018年批准的首款创新生物药。

    Trogarzo是由中裕新药创制、药明生物协助生产的创新药物。它也是首例在中国生产、并得到美国FDA批准进入美国临床试验的无菌生物制剂。作为一种“病毒侵入抑制剂”，ibalizumab能够结合T细胞表面的HIV病毒主要受体CD4，以阻止这些细胞遭到病毒的入侵。作为10多年来首款具有全新作用机制的抗逆转录病毒疗法，ibalizumab曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定、优先审评资格、快速通道资格、以及孤儿药资格。

    这款新药的安全性与疗效在一项临床试验中得到了验证。该试验招募了40名感染有多重耐药性HIV的患者，他们均重度经治，有些患者甚至已经接受过10种或更多的抗逆转录病毒疗法。然而即便接受了大量治疗，他们血液中的病毒水平（HIV-RNA）依旧很高。研究人员发现，在现有的疗法中额外加入Trogarzo的治疗后，只要短短一周，大部分患者血液中的HIV-RNA水平就有显着下降。24周后，43%的患者其HIV-RNA水平依旧得到了抑制。对于这些急缺治疗方案的患者，Trogarzo带来了显着益处。

    “尽管大部分感染HIV的患者能在2种或多种抗逆转录病毒疗法的组合下，得到很好的治疗，但依旧有小部分患者在大量抗HIV新药的治疗后，产生了多重耐药性。这限制了他们能使用的治疗方案，也让他们有更高的风险患上HIV感染相关的并发症，导致死亡，”美国FDA药品评估和研究中心的抗病毒产品部副主任Jeff Murray博士说道：“Trogarzo是一类新型抗逆转录病毒疗法里的首款新药，能为那些无药可用的HIV感染者带来显着的益处。新疗法有望能改善他们的预后。”

    我们祝贺中裕新药的这款新药顺利上市，也期待它能为HIV重度感染者带来福音，有效控制他们的病情。

  • 原文来源：http://news.bioon.com/article/6718517.html
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    • 2020年02月29日讯 /生物谷BIOON/ --根据美国食品和药物管理局（FDA）药品评审与研究中心（CDER）的数据统计，在2020年1月和2月，FDA总计批准了8款创新药。而根据FDA生物制剂评审与研究中心（CBER）的数据表明，在2020年1月和2月，FDA还批准了一款食物过敏免疫疗法和一款流感疫苗。以下是对这些创新产品的盘点。 1月9日，FDA批准Blueprint Medicines公司靶向抗癌药Ayvakit（avapritinib），用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。值得一提的是，Ayvakit是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是唯一一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。基石药业用于Ayvakit在大中华区的开发与商业化权利。 临床数据显示，在PDGFRA基因18号外显子突变的GIST患者中，Ayvakit治疗的总缓解率（ORR）高达86%（95%CI:69%,93%），且中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。GIST是一种罕见的由基因组驱动的胃肠道肉瘤。约6%的新诊断GIST患者具有PDGFRA外显子18突变。最常见的PDGFRA外显子18突变是D842V突变，它对所有其他已批准的疗法都是耐药的。 Ayvakit的活性药物成分为avapritinib，可选择性和强效地抑制KIT和PDGFRA突变激酶。该药是一种I型抑制剂，旨在靶向活性激酶构象；所有致癌激酶都通过这种构象进行信号传导。avapritinib已被证实对胃肠道间质瘤（GIST）相关的KIT和PDGFRA突变具有广泛的抑制作用，包括针对与当前批准疗法耐药相关的激活loop突变的强劲活性。与已批准的多激酶抑制剂相比，avapritinib对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶。 【2】首个甲状腺眼病治疗药物！Horizon公司IGF-1R靶向单抗Tepezza(teprotumumab)获美国FDA批准！ 1月21日，FDA批准Horizon 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injection，氨磺必利注射剂），用于成人患者，预防和治疗术后恶心呕吐（PONV）。该批准涵盖了已使用一种不同类别的止吐药预防性治疗PONV的手术患者或没有接受止吐药预防性治疗PONV的手术患者，以及单独使用或与不同类别的止吐药联合使用预防PONV。 值得一提的是，在接受当前标准护理预防性治疗PONV失败的患者中，Barhemsys是第一个也是唯一一个被批准用于抢救性治疗PONV的止吐药。此外，Barhemsys也被批准用于预防PONV，单独使用或与不同类别的止吐药联合使用。Barhemsys是氨磺必利（amisulpride）的静脉制剂（2.5mg/mL），氨磺必利是一种选择性多巴胺D2和D3受体拮抗剂，片剂产品已在全球多个国家上市销售，用于治疗精神分裂症。 在手术患者中，PONV仍然是一个重大问题，过去20年里进展甚微。PONV常被患者认为是手术中最不受欢迎的并发症，甚至比疼痛还要严重。目前，PONV主要为预防性治疗，而对于预防性治疗失败的患者，尚无批准的有效抢救性治疗方案。在美国，据估计每年有1600万手术患者尽管接受了标准预防性治疗仍会发生PONV，Barhemsys将成为这类患者群体的新护理标准。 【8】首个口腔崩解CGRP受体拮抗剂偏头痛药物！美国FDA批准Nurtec ODT用于急性治疗，速效持久！ 2月27日，FDA批准Biohaven公司药物Nurtec ODT（rimegepant），用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗。该药可在口腔内崩解分散，不需要水，可以非常方便的、随时随地服用。Nurtec ODT将为偏头痛患者提供一种重要的、新的口服急性治疗药物，能迅速减轻和消除疼痛、恢复生活。 值得一提的是，Nurtec ODT是首个也是唯一一个获FDA批准的速效口腔崩解片（ODT）剂型的降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。在临床研究中，单次口服Nurtec ODT 75mg，可在1小时内迅速缓解疼痛，恢复正常功能，对许多患者的持续疗效可达48小时；此外，接受单剂量Nurtec ODT治疗的患者中，高达86%的患者在24小时内没有使用偏头痛抢救药物。 当前，有数百万偏头痛患者常常对其目前的急性治疗不满意，因为麻烦的副作用和功能下降，有时不得不做出重大的权衡。Nurtec 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花生过敏是全球最常见的食物过敏之一，仅在美国，就有超过160万儿童和青少年对花生过敏。一直以来，针对花生过敏儿童和青少年的标准护理都是严格的花生排除饮食（elimination diet），以及在意外摄入花生引起过敏反应时及时给予救援药物。尽管保持高警惕性，但仍可能发生意外摄入花生，导致严重程度不可预测的过敏反应，以及导致严重过敏反应的终身风险。 Palforzia是采用Aimmune公司专有的口服脱敏免疫疗法（CODIT）治疗平台开发的首个产品，该平台旨在利用明确的、精确数量的关键过敏原使患者脱敏，从而针对因意外摄入食物过敏原所致的免疫反应提供有意义的保护水平。Palforzia由从花生中提取的关键过敏原组成、是一种成分固定的粉末，包装于可拉开的彩色编码胶囊中（用于剂量递增和加药）和小袋（300mg/袋，用于维持治疗）。用药时，将粉末从胶囊或小袋中取出，与少量半固体食物（如苹果酱、酸奶或布丁）混合，然后食用。 花生过敏是一个价值30亿美元的市场。作为首个治疗花生过敏的药物，业界对Palforzia的商业前景非常看好。医药市场调研机构EvaluatePharma此前预测，Palforzia在2024年的销售额有望达到17.5亿美元。（生物谷Bioon.com） 原文出处：FDA新药数据库、生物谷
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  • 《Alnylam RNAi疗法获FDA批准》
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