2023年10月2日，诺贝尔奖生理学或医学奖授予了mRNA技术的两位奠基人——Katalin Karikó、Drew Weissman。以表彰他们发现了核苷碱基修饰，从而开发出了有效的mRNA疫苗来对抗COVID-19。他们二人的发现对于在2020年初开始的大流行期间开发有效的mRNA疫苗来对抗COVID-19至关重要。他们的开创性发现，从根本上改变了我们对mRNA如何与免疫系统相互作用的理解，他们在现代人类健康面临最大威胁之一的时期，为前所未有的疫苗开发速度做出了贡献。
而就在去年，Drew Weissman 与张元豪等人创立了一家名为名为 Orbital Therapeutics 的公司。2023年4月，该公司宣布完成了高达2.7亿美元的A轮融资，用于RNA工具和下一代RNA药物的研发，同时还引入了两位新高管——Niru Subramanian 和 Jonathan Piazza，将分别担任首席运营官和首席财务官。在经历了2020、2021连续两年创纪录融资盛况后，2022年生物技术领域融资金额下降明显，动荡的市场冲击了生物技术的方方面面，导致相关公司上市前景黯淡、并购活动稀少、风险投资也出现明显回落。而 Orbital 公司联合创始人兼首席执行官 Giuseppe Ciaramella 博士表示，RNA确实有机会成为一种颠覆性工具，对于真正优质的项目，市场仍然有意愿支持这些想法。Orbital 公司此次2.7亿美元的巨额A轮融资也是今年上半年生物技术领域最大规模的融资金额，由 Arch Venture Partners 领投。
尽管市场环境充满挑战，但 Giuseppe Ciaramella 博士认为，Orbital 之所以能与投资者产生共鸣，是因为它拥有的RNA工具和技术，以及这家生物技术公司吸引来的团队成员。
2022年，Giuseppe Ciaramella 与许多其他杰出的联合创始人，包括斯坦福大学张元豪教授、mRNA疫苗先驱 Drew Weissman 教授等人，一起成立了这家年轻的生物技术公司，还包括 John Maraganore 博士，他是RNAi疗法巨头 Alnylam 公司的前创始首席执行官，现任 Orbital 公司董事长。Giuseppe Ciaramella 博士还是碱基编辑公司 Beam Therapeutics 的现任总裁，他此前在辉瑞、阿斯利康、勃林格殷格翰等大型制药公司积累了丰富的经验。还曾在 Moderna 公司担任传染病部门首席科学官，在开发首批用于人类的mRNA疫苗方面发挥了关键作用，这些疫苗最终导致Moderna开发出了mRNA新冠疫苗。
而现在，Giuseppe Ciaramella 希望 Orbital 公司能像当初 Moderna 一样，做类似的事情，释放RNA作为药物的全部潜力，实现改善全球健康的崇高目标，Orbital 公司正在建立一个新型平台，包括现有的和新兴的RNA技术、递送方法和自动化技术，目的是开发一种药物组合，提高RNA耐久性，将RNA扩大递送到更多的细胞类型和组织中。Giuseppe Ciaramella 表示，我们基本上已经收集了目前已知的RNA药物的最广泛的工具箱（之一），这一工具箱包括线性RNA、环状RNA和脂质纳米颗粒（LNP）。其中环状RNA技术授权自联合创始人张元豪（Howard Chang）所在的斯坦福大学。
目前，Orbital 公司的具体研究方向还不得而知，只知道他们有三个战略方向：下一代疫苗、免疫调节疗法、蛋白质替代疗法。2.7亿美元的A轮融资将用于进一步的平台开发、研究、加速项目和公司建设。
本文内容转载自“生物世界”微信公众号。
原文链接: https://mp.weixin.qq.com/s/k2l-vv3jgFwSuez3U3nJjw
