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《1型糖尿病使用自体干细胞移植后长期胰岛素独立性》

  • 来源专题：重大新药创制—内分泌代谢
  • 编译者： 李永洁2
  • 发布时间：2016-02-25

  • 努力寻找1型糖尿病治愈的重点是去除自身免疫病理，与使用免疫抑制方案，包括自体造血干细胞移植（AHSCT）。确定长期胰岛素独立性以及糖化血红蛋白（HbA1c）的变化的主要目的。次要终点是程序的发病率和需要医院管理。招收患者的1型糖尿病患者2012年至2014年间平均随访为34个月（25-56范围内）。两组患者的男女，年龄在8岁至25岁，具有抗GAD抗体阳性水平，一个C肽水平> 1.0ng / mL和自诊断不到3个月。主要观察指标是胰岛素独立性。

    结果包含16例患者。总体反应率为81％，有七个患者达到胰岛素的独立性（44％）;六例部分应答（37％），而三个是无反应者（19％）。糖化血红蛋白水平，结果显示在6个月的胰岛素独立组的-2.3％，平均减少。平均年龄为12岁（范围8-17）。获得11.5x106 CD34 +细胞（SD±8.2）的平均值。为100天平相关死亡率为0％，以及在随访期间。

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  • 《新型材料可助力胰岛移植 攻克1型糖尿病有望》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-06-13
    • 在1型糖尿病治疗领域，科学家们长期以来一直希望将功能胰岛细胞移植到患者体内，以实现治愈。但免疫系统排斥的危险成为横亘在他们面前的障碍。近日，一支来自佐治亚理工学院（Georgia Tech）、路易斯维尔大学（the University of Louisville）和密西根大学（the University of Michigan）的研究团队将胰岛和一种水凝胶移植到了糖尿病小鼠模型中，这种水凝胶可以帮助免疫细胞接受外来移植物。这一成果发表在著名期刊《Nature Materials》上。 1型糖尿病是由免疫系统破坏胰岛细胞引起的。目前的标准治疗方法包括频繁注射胰岛素，因为患者自身的胰岛不再产生胰岛素。虽然1型糖尿病患者可以通过胰岛细胞移植进行实验性治疗，但几年后仍然会产生排斥反应，即使患者使用抑制免疫反应的药物。他们迫切地需要一种可以永久治愈疾病的方法，从而消除对胰岛素的终生依赖。 此次报道的新方法采用了可呈现Fas配体（FasL）的合成水凝胶颗粒（microgels），这是一种可以“训练”T效应细胞接受胰岛而不产生排斥反应的蛋白质。在移植手术前，研究者将这种水凝胶颗粒与胰岛混合。然后将这些细胞置入小鼠的肾脏和腹部脂肪垫中。这些小鼠在接受移植物后的至少200天内，都没有出现排斥。如果将这种方法应用于人类，患者将可能在不需要长期免疫抑制药物的情况下治疗糖尿病。 胰岛移植的另一个问题是，它们常常失去血管而不能正确植入患者体内。佐治亚理工学院机械工程系教授Andrés García博士的实验室已经表明，他们可以刺激移植到小鼠脂肪垫中的细胞的血管生成。而在人类中，移植物可以被置入网膜，这是一种类似于小鼠脂肪垫的组织。 “帮助胰岛细胞移植的药物对患者是有害的。临床试验显示，胰岛移植是有效的，但几年后，还是会发生排斥反应，”García博士说：“（这种新方法的）关键技术进步是能够使这种可以诱导免疫接受的材料与胰岛混合，并一起移植。我们可以在实验室中制造这一生物材料，并将它运送到需要进行移植的场所，使它成为一种即用型（off-the-shelf）治疗剂。” 路易斯维尔大学的Haval Shirwan博士在一份声明中说：“我们已经能够证明，我们可以制造出一种生物材料，来打破身体拒绝移植的意愿，同时不需要患者持续使用标准的免疫抑制治疗。我们预计进一步的研究将证明它在多种移植类型中的潜在应用，包括骨髓移植和实体器官移植。” 目前，研究小组正在非人类灵长类动物中测试他们的水凝胶胰岛移植方法。他们认为，如果这种方法有效，那么未来将可以广泛应用于糖尿病患者。 我们期待1型糖尿病患者能迎来更多可以有效治疗疾病的新方法，也希望人类终有一天能攻克1型糖尿病。
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  • 《1型糖尿病肾脏移植后十年结局：一项前瞻性平行队列研究》
    • 来源专题：重大新药创制—内分泌代谢
    • 编译者：李永洁2
    • 发布时间：2019-10-28
    • 异基因胰岛移植的长期结果尚不清楚。这项研究的目的是评估1型糖尿病和低血糖意识不足和/或功能正常的肾移植患者的胰岛移植10年结局。 我们参加了这项前瞻性平行队列研究，研究了28位1型糖尿病患者，他们分别接受了胰岛移植（ITA）或接受了肾移植（IAK）。胰岛移植包括在68天内（中位数[四分位数间距]）（43-92）在同种异体胰岛内进行两到三次门静脉输注。白介素2受体抗体诱导免疫抑制，西罗莫司和他克莫司维持免疫抑制。主要结果是胰岛素独立性，A1C≤6.5％（48 mmol / mol）。次要结果是患者和移植物存活，严重的降血糖事件（SHE），代谢控制和肾功能。 主要结果分别达到了胰岛移植5年和10年后的39％（22-57）和28％（13-45）。 5年和10年后，分别有82％（62-92）和78％（57-89）的病例受试者具有移植功能，这与改善血糖控制，减少外源胰岛素需求以及SHE显着降低有关。 ITA和IAK的结果相似。在最后一次胰岛输注后1个月评估的主要移植功能与移植功能持续时间和胰岛素独立性显着相关。 采用Edmonton方案进行胰岛移植可以在四分之三的1型糖尿病患者（无论是否移植肾脏）中提供10年显着改善的代谢控制，而无需SHE。
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