位于美国麻省的Homology Medicines公司在其首次公开募股中,筹集了1.44亿美元。2018年3月27日,Homology公司宣布以每股16美元的价格发行900万股普通股,该股票于28日在纳斯达克交易所挂牌交易。
Homology正在开发一种基因编辑技术,衍生自人类造血干细胞(AAVHSCs)的腺相关病毒载体,该公司表示该技术比现在流行的CRISPR - cas9更安全可靠。Homology公司希望通过基因疗法或同源重组DNA修复(无核酸酶基因编辑)实现精确而有效的基因药物传递。该公司致力于应用其平台治疗罕见的遗传疾病。
该公司正在开发HMI-102用于治疗成人苯丙酮尿症(PKU),这是由PAH基因突变引起的代谢性疾病。先天性PKU患者有基因缺陷,使他们无法分解特定的氨基酸(蛋白质基本组成),不经治疗,苯丙氨酸将在体内堆积,导致严重的发育问题和长期的健康问题。大多数PKU患者需要进行严格的饮食控制,以降低体内苯丙氨酸的含量。该公司预计将在2019年进行HMI-102的第I/II期临床试验。
除了PKU项目之外,Homology还与瑞士制药巨头诺华公司合作开发新的治疗方法,进行眼科靶标治疗和血红蛋白病治疗。在2017年11月,两家公司达成了一项协议,将开发利用Homology公司专有的基因编辑技术来治疗这些适应症。