《基因编辑新锐Homology募集1.44亿美元》

  • 来源专题:生物科技领域知识集成服务
  • 编译者: 陈方
  • 发布时间:2020-04-08
  • 位于美国麻省的Homology Medicines公司在其首次公开募股中,筹集了1.44亿美元。2018年3月27日,Homology公司宣布以每股16美元的价格发行900万股普通股,该股票于28日在纳斯达克交易所挂牌交易。
    Homology正在开发一种基因编辑技术,衍生自人类造血干细胞(AAVHSCs)的腺相关病毒载体,该公司表示该技术比现在流行的CRISPR - cas9更安全可靠。Homology公司希望通过基因疗法或同源重组DNA修复(无核酸酶基因编辑)实现精确而有效的基因药物传递。该公司致力于应用其平台治疗罕见的遗传疾病。
    该公司正在开发HMI-102用于治疗成人苯丙酮尿症(PKU),这是由PAH基因突变引起的代谢性疾病。先天性PKU患者有基因缺陷,使他们无法分解特定的氨基酸(蛋白质基本组成),不经治疗,苯丙氨酸将在体内堆积,导致严重的发育问题和长期的健康问题。大多数PKU患者需要进行严格的饮食控制,以降低体内苯丙氨酸的含量。该公司预计将在2019年进行HMI-102的第I/II期临床试验。
    除了PKU项目之外,Homology还与瑞士制药巨头诺华公司合作开发新的治疗方法,进行眼科靶标治疗和血红蛋白病治疗。在2017年11月,两家公司达成了一项协议,将开发利用Homology公司专有的基因编辑技术来治疗这些适应症。

  • 原文来源:https://www.biospace.com/article/homology-medicines-snags-144-million-ipo/
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  • 《2016年基因编辑市场将达6.08亿美元》

    • 来源专题:转基因技术
    • 编译者:dingqian
    • 发布时间:2016-11-21
    • 近几年,“魔剪”CRISPR已成为生命科学领域炙手可热的基因编辑工具。今日,GEN网站发表了题为“User-Friendly Technology the Key to Gene-Editing’s Bloom”的报道,分析了近几年的基因编辑市场。文章称,2016年,基因编辑市场将达6.08亿美元。 基因编辑技术(包括ZFNs、TALENs和CRISPR-Cas9)在许多领域具有商业应用价值,如开发人类疾病治疗方案、开发新品种的植物和动物、改善用于研究的动物模型等。目前,一些基于基因编辑的项目正在不同的研发阶段,包括HIV/AIDS疗法、抗除草剂油菜、急性淋巴细胞白血病疗法、转基因大豆、基因编辑Bama猪和啮齿动物模型等。 基因编辑技术市场的关键“玩家”包括MilliporeSigma、赛默飞、Dharmacon、GeneCopoeia、GenScript、Horizon Discovery Group、OriGene、Transposagen和 ToolGen等。 据Kalorama Information估计,2016年,基因编辑工具、试剂、服务、模型和其它相关供应市场规模将达6.08亿美元。2014年,这一市场规模为2.34亿美元。随着新应用的发展以及相关项目的增加,这一市场在未来5年预计将持续快速增长。其中,基因编辑在开发疾病治疗方案和农业中应用的增加是该市场增长的驱动力之一。 基于基因编辑技术的疾病治疗方案的开发吸引了众多公司的目光,相关项目也获得了大量的投资。包括拜耳、Biogen、Juno Therapeutics、诺华、辉瑞、Regeneron制药在内的公司都有参与。一些公司是通过投资的方式,另一些是与小型公司进行合作。以下是部分案例: 拜耳 & CRISPR Therapeutics 5月17日,据拜耳官网消息,公司与ERS Genomics签订了专利许可协议。ERS Genomics拥有从CRISPR先驱Emmanuelle Charpentier获得的CRISPR-Cas9基础的专利权。值得注意的是,这其实是拜耳与Charpentier达成的第二项交易。去年12月,拜耳与CRISPR Therapeutics(Charpentier与人联合创办的公司)宣布成立一家专注于开发和商业化血液疾病、失明和先天性心脏病新疗法的合资企业。 上个月,继Editas和Intellia之后,CRISPR Therapeutics宣布进行IPO,登陆纳斯达克市场。公司以每股14美元的价格发行400万股票,募集总金额达5600万美元。据悉,此次IPO中,拜耳购买了250万股票。除拜耳外,CRISPR Therapeutics还获得了新基、GSK以及Vertex等巨头的支持。 诺华、Regeneron & Intellia Therapeutics Intellia Therapeutics成立于2014年,知识产权来自CRISPR先驱Jennifer Doudna,曾获得 Atlas Venture 和诺华的首轮融资。今年5月,Intellia IPO募得资金1.08亿美元。近两年,Intellia相继与诺华、Regeneron达成了合作。 Juno Therapeutics & Editas Medicine 张锋与人联合创办的Editas Medicine是首个登陆纳斯达克市场的基因编辑股,IPO募资9440万美元。Editas背后的支持者包括Juno、比尔盖茨等。 值得注意的是,尽管与其它基因编辑工具相比有着一定的优势,但基于CRISPR-Cas9技术开发疾病治疗方案还落后于ZFNs 和TALENs。目前,还不清楚CRISPR技术能否适合用于人类疾病的治疗。解决脱靶效应是提高CRISPR技术安全性的一项重要挑战。在未来的几年,保持CRISPR技术的“优点”,克服它的“缺点”将成为研究的趋势。
  • 《基因诊断新锐Sherlock融资3500万美元》

    • 来源专题:生物科技领域知识集成服务
    • 编译者:陈方
    • 发布时间:2019-05-03
    • 2019年3月21日,致力于提供更快、更好、更便宜基因诊断的Sherlock Biosciences宣布完成了一轮3,500万美元的融资。该公司由张锋等九位在CRISPR技术、癌症和传染病诊断领域的领军专家共同创立。公司核心技术分别由麻省理工学院和哈佛大学授权,建立了基于基因编辑CRISPR诊断技术平台SHERLOCK™和基于合成生物学的分子诊断平台INSPECTR™。 INSPECTR平台由联合创始人James J. Collins团队在哈佛大学Wyss研究所开发,并得到了哈佛大学技术开发办公室授权。INSPECTR意为内剪接配对表达盒翻译反应(Internal Splint-Pairing Expression Cassette Translation Reaction),由基于DNA的杂交传感器组成,可根据单碱基对的差异轻松编程检测目标核酸(DNA或RNA)。基于纸张的合成基因网络(paper-based synthetic gene network)可以将传感器的检测转化为生物发光信号,从而在即时胶片上轻松显示和捕获。与其他现有方法不同的是,所有反应过程可以在室温下进行,而且不需要任何仪器。 基于CRISPR的诊断平台SHERLOCK由张锋团队开发,该平台能够在多种场景(包括医院、工业、家庭等)下提供有效决策,满足各种医疗需求。SHERLOCK意为特异高灵敏度酶解报告解锁 (Specific High-sensitivity Enzymatic Reporter unLOCKing) ,是一种基于CRISPR的诊断工具,可以检测到各种生物样本遗传“指纹”,精确度可以达到单个DNA或RNA分子。当与INSPECTR一起使用时,这种惊人的灵敏度可以方便、高效、经济地应用于各种场景。 原文链接:http://www.finsmes.com/2019/03/sherlock-biosciences-raises-35m-in-funding.html 原文标题:Sherlock Biosciences Raises $35M in Funding 合成生物牛奶初创企业融资3475万美元 作为一家合成生物学初创公司,Perfect Day致力于使用生物技术生产非动物性来源的牛奶。该公司于2019年2月6日的新一轮融资(B轮)中筹集了3475万美元。此次融资由ADM Capital、Horizons Ventures和Temasek Holdings投资。至此,该公司累计融资金额达到7470万美元。 Isha Datar、Perumal Gandhi和Ryan Pandya于2014年创建了Muufri。这家初创公司从爱尔兰科克的一个合成生物学加速器项目(SOSV RebelBio)获得了种子资金。该公司试图通过改造酵母来合成酪蛋白和乳清,这是牛奶中的两种关键蛋白质。经过6个月的研究,Muufri从李嘉诚的风险投资公司维港投资(VC - Horizons Ventures)获得了200万美元的投资。此后,Muufri更名为Perfect Day,并于2018年2月筹集了约2500万美元的A轮融资(Temasek Holdings领投)用于合成无动物牛奶。 Perfect Day公司是一家基于“细胞农业”概念下的新型企业,该公司采用基因生物学手段和技术向酵母宿主细胞中导入特定的DNA基因片段,指导转基因酵母细胞工业化发酵表达牛乳蛋白以及相应的来源于动物或植物的营养成分,同时不需要伤害任何的动物生命而且大大减少可能对环境造成的危害。