斯坦福医学院开发的一种新型抗体疗法在临床试验中显示出了一种无需使用有毒化疗或辐射便能为患者准备进行干细胞移植的方法。这项研究主要针对范科尼贫血患者，这是一种罕见的遗传性疾病，使得传统的干细胞移植极为危险。研究人员认为，这种方法同样适用于其他需要移植的遗传病患者。
研究团队使用一种名为briquilimab的抗体，结合其他药物，成功地为三名范科尼贫血儿童进行了移植。所有三名患者在两年的随访中都表现良好。范科尼贫血患者如不及时进行移植，最终会因身体无法造血而死于出血或感染。
该创新疗法减少了干细胞移植方案的毒性，避免了传统方法中的辐射和一种称为布斯尔凡的基因毒性化疗药物的使用。研究发表在《自然医学》杂志上，并显示这种新方法为这些极度脆弱的患者提供了一种新的治疗途径。
