戈谢病 （GD） 是由葡萄糖脑苷酯酶 （GBA1） 基因突变引起的遗传性代谢紊乱。虽然输入重组 GBA 可改善 GD 的系统性影响，但这种疗法对神经学症状没有影响。GD患者往往严重残疾且过早死亡。因此寻找创新性的GD药物迫在眉睫。 戈谢病现有的治疗方法以先天性鞘脂代谢缺陷为靶点，也就是葡萄糖神经酰胺（GlcCer） 的溶酶体积累。在这里我们建议针对其他途径，例如那些由于 GlcCer 积累被激活的途径，不论是否存在过量的底物都可能产生有益的临床效果。这些途径包括那些涉及神经炎症，特别是受体相互作用蛋白激酶 3 （RIP3）及其相关组分，这种途径在戈谢病的发病机理中起着至关重要的作用。这些途径一旦可行，针对 RIP 激酶途径组分的抑制剂将有希望提供新的戈谢病治疗机会。

精神分裂症患者，一种多因素疾病，伴有多巴胺能多动症、 谷氨酸能神经递质失调、 神经炎症和细胞外基质 （ECM） 失调。MMPs是一组结构上相关的蛋白水解酶，负责重塑用来维持突触功能和血-脑屏障 （BBB） 通畅的细胞外基质。神经炎症会过度刺激MMPs，从而引起细胞外基质出现异常，这会直接或间接改变神经元的功能，比如突触可塑性和破坏血脑屏障。MMPs介导的ECM 异常在精神分裂症的发病机制中占有重要的地位。